Demostrar la eficacia de las terapias avanzadas es un reto al que los reguladores se están enfrentado cada vez más.
La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) ha abierto una consulta pública sobre un reflection paper que analiza conceptos clave sobre los ensayos clínicos con tratamiento experimental directo para nuevas terapias.
Esta es la primera guía emitida por un regulador internacional de medicamentos que articula las consideraciones y los desafíos asociados con este tipo de ensayos clínicos.
Randomized Clinical Trials – RCTs
Por lo general, las agencias reguladoras favorecen los ensayos clínicos controlados aleatorios (Randomized Clinical Trials – RCTs) en los que los sujetos reciben el fármaco de prueba, un fármaco de comparación o un placebo.
Esto es el llamado «estándar de oro» para demostrar la eficacia de un medicamento mediante ensayos clínicos.
La aparición de nuevas terapias avanzadas hace previsible nuevos medicamentos cada vez más personalizados y dirigidos a poblaciones de pacientes muy pequeñas.
Esto hace que las estrategias de ensayos clínicos utilizadas hasta ahora deban revisarse para incluir estas características particulares.
Single-Arm Trials – SATs
Por esta razón, las autoridades reguladoras se ven cada vez más, obligadas a abordar la aprobación de medicamentos que solo se han sometido a ensayos con tratamiento experimental directo (Single-Arm Trials – SATs).
En los SATs, se planifica que todos los sujetos que ingresan al ensayo reciban el tratamiento experimental y se les haga un seguimiento prospectivo durante un período de tiempo.
Los SATs pueden tener características de diseño específicas, como un período de seguimiento para obtener datos de referencia de los sujetos antes del inicio del tratamiento.
El reflection paper describe las consideraciones prácticas para los SATs que pueden presentarse como evidencia clave para demostrar la eficacia de las terapias avanzadas en una solicitud de autorización de comercialización.
El objetivo es estimular la discusión científica sobre los conceptos clave y los desafíos asociados con los SATs y mejorar su diseño y realización.
En el sitio web de la EMA hay más información sobre este tipo particular de ensayos clínicos que se utilizan como prueba para la autorización de medicamentos de terapias avanzadas en la UE.
ASINFARMA y las terapias avanzadas
Durante 2008 y 2009, he sido el consultor que diseñó el Plan de Implantación de las GMP en la TSF (Transplant Service Foundation), que en aquel momento era de banco de tejidos del Hospital Clínic de Barcelona, hasta que en 2010 la AEMPS le concedió la acreditación GMP para Medicamentos de Terapia Celular.
