Los medicamentos de terapia avanzada se basan en procesos de fabricación con diversas moléculas biológicas producidas por transferencia genética y/o en células terapéuticas modificadas biológicamente como sustancias activas o parte de las mismas.

Hay tres clases de terapias avanzadas: la terapia génica, la terapia de célular somática y la ingeniería tisular.

Se considera medicamento de terapia génica, al producto obtenido mediante un conjunto de procesos de fabricación destinados a transferir, «in vivo» o «ex vivo», un gen profiláctico, de diagnóstico o terapéutico, tal como un fragmento de ácido nucleico, a células humanas/animales y su posterior expresión «in vivo».

La transferencia genética supone un sistema de expresión contenido en un sistema de distribución conocido como vector, que puede ser de origen viral o no viral. El vector puede incluirse asimismo en una célula humana o animal.

Se considera medicamento de terapia celular somática la utilización en seres humanos de células somáticas vivas, tanto autólogas (procedentes del propio paciente), como alogénicas (procedentes de otro ser humano), o xenogénicas (procedentes de animales), cuyas características biológicas han sido alteradas sustancialmente como resultado de su manipulación para obtener un efecto terapéutico, diagnóstico o preventivo por medios metabólicos, farmacológicos e inmunológicos.

Dicha manipulación incluye la expansión o activación de poblaciones celulares autólogas «ex vivo», tal como la inmunoterapia adoptiva, y la utilización de células alogénicas y xenogénicas asociadas con productos sanitarios empleados «ex vivo» o «in vivo», tales como microcápsulas, matrices y andamiajes intrínsecos, biodegradables o no biodegradables.

La ingeniería tisular o ingeniería de tejidos (también conocida como medicina regenerativa), es la rama de la bioingeniería que se sirve de la combinación de células, métodos de ingeniería de materiales, bioquímica y fisioquímica para mejorar o reemplazar funciones biológicas (reparar o reemplazar parcial o totalmente tejidos, como por ejemplo, hueso, cartílago, válvula cardiaca, vejiga, etc.).

Esta especialidad aplica los principios de la ingeniería y las ciencias de la vida a la fabricación de sustitutos biológicos que mantengan, mejoren o restauren la función de órganos y tejidos en el cuerpo humano.

De naturaleza eminentemente interdisciplinaria, la ingeniería de tejidos incluye conceptos de ramas tan diversas como la biología celular, la microfabricación, la robótica y la ciencia de los materiales para diseñar partes de reemplazo del cuerpo humano.