Los cambios en el proceso de fabricación que puedan no estar controlados o no hayan sido ensayados, incluyendo los posibles cambios en los materiales de partida, pueden influir en la actividad y antigenicidad de las proteínas obtenidas, induciendo cambios sutiles e imponderables en su estructura o en su conformación.

Por estos motivos, ser capaz de controlar los procesos de fabricación biotecnológicos, utilizando parámetros operativos y materias primas muy bien definidos, es crítico para asegurar la seguridad, potencia y consistencia del producto final.

La validación del proceso proporciona el mecanismo crítico para poder comprender y controlar los parámetros de proceso vitales.

Es imprescindible conocer a fondo aspectos específicos de cada proceso, tales como la validez de los métodos de preparación de buffers y medios, los procesos de fermentación y de cultivo celular, o los procesos de centrifugación, filtración y cromatografía.

También hay que tener en cuenta el diseño y la extensión del Validation Master Plan, la validación de los métodos de limpieza, los requisitos de los métodos analíticos, la redacción y ejecución de los protocolos y la gestión de las posibles desviaciones.

Tampoco hay que olvidarse del uso de herramientas como el Diseño de Experimentos (DoE – Design of Experiments) o la Tecnología Analítica de Procesos (PAT – Process Analytical Technology) o los modelos de escalado experimentales (Scale-down Experimental Models).

En ASINFARMA somos expertos en desarrollo y validación de procesos y en la gestión de proyectos de validación exitosos.

El objetivo del programa es ofrecer formación específica al personal que trabaja o que quiera trabajar en el campo de la fabricación e investigación clínica de terapias avanzadas. Para ello se han construido salas blancas para la fabricación de medicamentos de Terapia Celular, Terapias Genética e Ingeniería de Tejidos, que serán utilizados para el programa de formación.

Los cursos de formación están dirigidos a licenciados universitarios, diplomados y técnicos de laboratorio con titulación de formación profesional de grado superior que trabajen o quieran trabajar en producción, garantía y control de calidad y en ensayos clínicos de terapias avanzadas.

En ASINFARMA , además de aplaudir esta iniciativa, estamos colaborando en la preparación de los contenidos, y yo personalmente participaré como docente en algunos módulos.

Aquí podéis bajar la información completa del programa de formación

La creación de un reglamento europeo es una forma de abordar estos factores tan complejos ofreciendo un marco para apoyar el avance y asegurar la seguridad del paciente. Pero hay una segunda razón para que la Comisión Europea proponga un reglamento. Los productos de terapia génica y celular se han clasificado como medicamentos y están regulados como tales en la UE, en cambio los productos de ingeniería tisular no están clasificados como medicamentos o dispositivos médicos; están, por tanto, fuera de cualquier marco reglamentario.

Como consecuencia, la manera en que se clasifican los productos de ingeniería tisular varía según los Estados Miembros, lo que hace difícil su circulación en la UE y, a la larga, podría impedir el acceso de los pacientes.

La Comisión decidió abordar el problema agrupando las tres clases de terapias avanzadas bajo un mismo reglamento marco. El objetivo del reglamento es facilitar la investigación, desarrollo y autorización de productos de terapias avanzadas para mejorar el acceso por parte de los pacientes.

La Comisión llevó a cabo una amplia consulta con pacientes, industria, hospitales, reguladores y la comunidad investigadora. Las medidas claves en la propuesta de la Comisión son:

1. La creación de un procedimiento centralizado de autorización de mercado para productos de terapias avanzadas
2. La creación del Comité de Terapias Avanzadas (CAT) dentro de la Agencia Europea del Medicamento (EMEA) para proporcionar consejo en el proceso; el CAT estará encargado de desarrollar los criterios y directrices para la evaluación de estos productos
3. La provisión de requisitos de manejo técnicos y de riesgo para asegurar la calidad y seguridad.

Hay tres clases de terapias avanzadas: la terapia génica, la terapia de célular somática y la ingeniería tisular.

Se considera medicamento de terapia génica, al producto obtenido mediante un conjunto de procesos de fabricación destinados a transferir, «in vivo» o «ex vivo», un gen profiláctico, de diagnóstico o terapéutico, tal como un fragmento de ácido nucleico, a células humanas/animales y su posterior expresión «in vivo».

La transferencia genética supone un sistema de expresión contenido en un sistema de distribución conocido como vector, que puede ser de origen viral o no viral. El vector puede incluirse asimismo en una célula humana o animal.

Se considera medicamento de terapia celular somática la utilización en seres humanos de células somáticas vivas, tanto autólogas (procedentes del propio paciente), como alogénicas (procedentes de otro ser humano), o xenogénicas (procedentes de animales), cuyas características biológicas han sido alteradas sustancialmente como resultado de su manipulación para obtener un efecto terapéutico, diagnóstico o preventivo por medios metabólicos, farmacológicos e inmunológicos.

Dicha manipulación incluye la expansión o activación de poblaciones celulares autólogas «ex vivo», tal como la inmunoterapia adoptiva, y la utilización de células alogénicas y xenogénicas asociadas con productos sanitarios empleados «ex vivo» o «in vivo», tales como microcápsulas, matrices y andamiajes intrínsecos, biodegradables o no biodegradables.

La ingeniería tisular o ingeniería de tejidos (también conocida como medicina regenerativa), es la rama de la bioingeniería que se sirve de la combinación de células, métodos de ingeniería de materiales, bioquímica y fisioquímica para mejorar o reemplazar funciones biológicas (reparar o reemplazar parcial o totalmente tejidos, como por ejemplo, hueso, cartílago, válvula cardiaca, vejiga, etc.).

Esta especialidad aplica los principios de la ingeniería y las ciencias de la vida a la fabricación de sustitutos biológicos que mantengan, mejoren o restauren la función de órganos y tejidos en el cuerpo humano.

De naturaleza eminentemente interdisciplinaria, la ingeniería de tejidos incluye conceptos de ramas tan diversas como la biología celular, la microfabricación, la robótica y la ciencia de los materiales para diseñar partes de reemplazo del cuerpo humano.